Pour la première fois, un patient a reçu une injection d’un nouveau traitement basé sur une modification génétique CRISPR pour traiter son problème de vue. Le CRISPR est un outil qui permet de modifier les gènes, et est adapté à partir des systèmes de défense antiviraux des bactéries qui peuvent cibler et découper des séquences d’ADN.
La procédure, qui s’est déroulée à l’Oregon Health & Science University Casey Eye Institute à Portland, fait partie d’un test clinique qui va servir à évaluer si le traitement est efficace et ne présente aucun risque pour les personnes avec une mutation spécifique au niveau d’un seul gène. Ici, cette mutation est responsable de la maladie des yeux et de la perte de la vision.
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Le processus en question est déjà utilisé dans des tests pour soigner le cancer ou l’anémie. Dans ce cas, il consiste à modifier des cellules humaines à l’extérieur du corps avec CRISPR pour ensuite les réinjecter. Pour le patient avec des problèmes de vue, le traitement CRISPR a été injecté directement dans son corps.
Comment les sujets ont-ils été choisis?
Selon les informations, ceux qui sont sélectionnés pour participer aux tests doivent avoir une mutation au niveau du gène CEP290 qui fabrique une protéine importante dans les structures cellulaires. De plus, ils doivent avoir une acuité visuelle de perception lumineuse de 20/50 maximum. D’après Jason Comander qui est co-investigateur de l’essai et directeur associé de l’Inherited Retinal Disorders Service au Massachusetts Eye and Ear, même si ce score est supérieur à celui de 20/200 qui est la valeur légale standard qualifiant une personne d’aveugle, la plupart des participants sont considérés comme légalement aveugles. Ceux qui ne le sont pas ont quant à eux d’autres problèmes importants au niveau de leur vision.
Selon Comander, l’œil, ainsi que la mutation ciblée, sont idéales pour ce premier test du traitement utilisant le CRISPR. L’œil est en effet petit et est isolé du reste du corps, alors les médecins n’ont besoin d’injecter que peu de virus modifiés. Il est également plus facile d’évaluer les effets du traitement au niveau de l’œil.
L’avenir de la méthode
Lors de ce test, les chirurgiens des centres spécialisés dans le traitement des yeux de l’Oregon, du Michigan, de la Floride et du Massachusetts opéreront sur un total de 18 patients. Concernant les sujets de l’Oregon, l’opération commence avec une anesthésie générale, puis des petits trous sont creusés dans le blanc de l’œil. Ensuite, les chirurgiens déposent trois gouttes d’un liquide contenant des centaines de milliards de copies d’un virus sous la rétine.
La prochaine étape de l’intervention est évidemment un suivi qui va durer un an après la chirurgie. D’après Comander, si le test montre que ce type de traitement utilisant le CRISPR est efficace et ne cause aucun danger, beaucoup d’autres maladies dans d’autres parties du corps pourraient également être traitées en utilisant la même méthode.
Par rapport aux problèmes de vue, Comander a déclaré que si l’on peut corriger une erreur au niveau génétique, on a le potentiel pour restaurer la vision, voire même aider une personne qui n’a jamais eu une bonne vision de sa vie.
Si cette méthode utilisant le CRISPR présente de bons résultats, ce sera un très grand bond en avant pour la médecine puisqu’il sera possible de guérir des maladies encore sans remède. Cependant, il faudra encore beaucoup de temps et de recherche avant de pouvoir en arriver là.