Des scientifiques ont tenté pour la première fois de modifier l’ADN d’un patient malade

Des scientifiques ont essayé de modifier un gène dans le corps humain pour la première fois.

Une tentative audacieuse pour s’attaquer à une maladie incurable en changeant de façon permanente l’ADN d’un patient. Plus tôt dans l’année en Californie, Brian Madeux, 44 ans, a en effet reçu par intraveineuse des milliards d’exemplaires d’un gène correctif et d’un outil génétique pour couper son ADN à un endroit précis.

ADN Apple

Une opération ultra précise au niveau de l’ADN

Madeux a une maladie métabolique appelée maladie de Hunter. « Je suis prêt à prendre ce risque. J’espère que ça va m’aider, ainsi que d’autres personnes », a-t-il déclaré. Les signes du succès de l’intervention pourraient survenir dans un mois; et les tests confirmeront dans trois mois. En cas de succès, la nouvelle technique pourrait donner un élan majeur au domaine naissant de la thérapie génique, ou génothérapie.

Les scientifiques ont déjà modifié les gènes de personnes par le passé, en modifiant les cellules en laboratoire avant de les retourner aux patients. Il existe également des thérapies géniques qui n’impliquent pas la modification de l’ADN. Mais ces méthodes ne peuvent être utilisées que pour quelques types de maladies. Certaines donnent des résultats qui peuvent ne pas durer. D’autres fournissent un nouveau gène de rechange, mais impossible de contrôler l’endroit où il s’insère dans l’ADN, ce qui peut causer un nouveau problème, comme un cancer par exemple.

Modifier l’ADN sans retour en arrière possible

Cette fois-ci par contre, la modification génétique se fait de manière précise à l’intérieur du corps – comme si on envoyait un chirurgien miniature dans le corps pour placer le nouveau gène exactement au bon endroit.

« Nous coupons votre ADN, l’ouvrons, insérons un gène, le recollons. Réparation invisible », a déclaré le Dr Sandy Macrae, président de Sangamo Therapeutics, la société californienne qui teste la thérapie pour deux maladies métaboliques et l’hémophilie. « Cela devient une partie de votre ADN et est là pour le reste de votre vie », poursuit-il. Mais cela signifie également qu’il n’y a aucun moyen d’effacer les erreurs que la modification génétique pourrait causer. Mieux vaut donc ne pas se rater !

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