Le sirop pour la toux pour lutter contre Parkinson ?

Depuis les années 1970, les laboratoires pharmaceutiques utilisent l’Ambroxol comme ingrédient actif dans la fabrication des sirops contre la toux. Mais ces dernières années, des études ont montré que l’ambroxol semblait aussi avoir le potentiel de freiner la progression de la maladie de Parkinson.

A ce stade des recherches, le médicament a déjà franchi deux étapes importantes dans la mise au point d’un traitement potentiel contre le Parkinson.

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L’ambroxol bien toléré par les patients atteints de Parkinson

L’ambroxol semble être très bien toléré par les personnes atteintes de la maladie de Parkinson. C’est ce qui ressort d’un essai clinique de phase II mené le mois dernier par une équipe multi-institutionnelle de chercheurs dirigée par l’University College London (UCL). L’étude évoque également d’éventuels effets neuroprotecteurs de l’ambroxol qui doivent être examinés davantage lors de futurs essais.

Au vu des résultats obtenus, un financement a été annoncé pour poursuivre l’évaluation de l’ambroxol à travers de nouveaux tests chez un plus grand nombre de patients atteints de la maladie de Parkinson. Le financement aidera également à en savoir plus sur la façon dont des génotypes particuliers chez les patients peuvent favoriser la maladie.

Les mutations du gène GBA1 au cœur de l’étude

Au cours de leur étude, les chercheurs ont surveillé 17 personnes atteintes de Parkinson qui ont pris une dose quotidienne d’ambroxol sur une période de 6 mois. Les chercheurs ont voulu savoir si la thérapie ne posait pas de problème avec la dose administrée, mais aussi si l’ambroxol franchirait la barrière hémato-encéphalique. Ils ont également pu noter les différences potentielles entre les patients présentant ou non des mutations particulières d’un gène appelé GBA1 (le gène de la glucocérébrosidase).

Les scientifiques considèrent en effet les mutations du gène GBA1 comme le principal facteur de risque génétique chez les malades du Parkinson. Une variante de ce gène prédispose les gens à un risque accru de développer la maladie plus jeune, avec une apparition précoces des symptômes. D’après les chercheurs, cela s’explique par le fait que la mutation empêche la libération naturelle des protéines de glucocérébrosidase (appelées GCase).

Comme l’explique le neurologue et chercheur principal de l’étude,Tony Schapira de l’UCL, l’augmentation des niveaux de GCase amène l’ambroxol à stimuler l’élimination des déchets dans les cellules, ce qui en retour augmente la santé et la durée vie des cellules, et ralentit par la même occasion la progression de la maladie de Parkinson.

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